最近，澳洲迎来了医学领域的一项创举，成功治疗了一名出生时患有罕见免疫系统缺陷疾病的婴儿，这一突破性进展备受期待。
这名幸运的婴儿成为澳洲首个接受干细胞治疗的案例。该罕见的遗传疾病被称为RAG-1缺陷型重度联合免疫缺陷症（RAG-1 SCID），这意味着婴儿从出生那一刻起，免疫细胞就不再存在，他们对感染毫无抵抗能力。
这一情况让患有RAG-1 SCID的婴儿极易受到各种常见疾病的威胁，通常在出生后的前几年内就因感染而不幸去世。每年，澳洲都有六到七名婴儿出生时患有RAG-1 SCID，因此这项治疗显得尤为紧迫。
这一重大突破来自墨尔本的著名机构——Murdoch Children's Research Institute。在这项试验中，参与者提取自己的干细胞，这些样本随后被送到荷兰Leiden University Medical Centre进行基因改造，然后再送回澳洲。最终，这些改造后的细胞将被注射回患者的血液中，转化为健康的白细胞，帮助他们构建一个正常运作的免疫系统。
儿科免疫学家Theresa Cole表示，这一突破性疗法还有望用于治疗其他类型的重度免疫系统缺陷症和遗传性疾病，这是医学界的一项划时代工作。她指出，虽然以前这似乎只存在于科幻小说中，但实际上已经有几十年的科研积累。
以往，RAG-1 SCID通常只能在婴儿感染后才能被诊断出，但新生儿筛查计划的实施有望改变这一状况。这一突破正在全国范围内发生，使得患者能够在症状出现之前接受治疗。
这项试验是全球第二次试验，对未来充满信心的医学家们表示满意。澳洲医学研究部长Ben Carroll认为，这一里程碑式的突破将为澳洲年轻一代提供更多健康和长寿的机会，使他们能够充满希望地面对未来。
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